Gen Terapisi Nedir? Somatik ve Germline Tedavi Yöntemleri, CAR-T ve Yeni Nesil Uygulamalar

Resim
Gen Terapisi: Genetik Hastalıkların Geleceğe Taşınan Umudu Gen terapisi , mutasyona uğramış genlerin düzeltilmesi veya fonksiyonel genlerin ilgili dokuya aktarılması yoluyla hastalıkların tedavi edilmesini hedefleyen deneysel bir biyoteknolojik yaklaşımdır. 2024 itibarıyla bazı gen tedavileri klinik uygulamalara geçmiş olsa da, çoğu hâlâ araştırma ve klinik deneme aşamasındadır. Başta kistik fibroz, Duchenne müsküler distrofi, hemofili, talasemi ve orak hücre anemisi gibi monogenik (tek gen hastalığı) bozukluklar olmak üzere, kanser ve viral enfeksiyonlar gibi edinsel hastalıklar da gen tedavisinin hedefi haline gelmiştir. Gen Terapisinin Temel Yöntemleri Gen tedavisinde yaygın olarak kullanılan yöntemlerden biri, rekombinant DNA teknolojisi ile oluşturulmuş genetik materyalin, bir vektör aracılığıyla hedef hücrelere taşınmasıdır. Bu vektörler sıklıkla modifiye edilmiş adenovirüs , lentivirüs , AAV (adeno-associated virus) gibi viral taşıyıcılardır. Alternatif olarak, plazmidler,...
Yorum Gönder

Gizlilik Politikası

 

Gizlilik Politikası

Bu gizlilik politikası, www.tibbigenetikdanisma.com adresli sitemizi ziyaret ettiğinizde bilgilerinizin nasıl toplandığı, kullanıldığı ve korunduğu hakkında sizi bilgilendirmek amacıyla hazırlanmıştır.

Toplanan Bilgiler

Web sitemizi ziyaret ettiğinizde, cihaz bilgileri, IP adresi, tarayıcı türü gibi bazı anonim bilgiler otomatik olarak toplanabilir. Yorum yaptığınızda ya da iletişim formu doldurduğunuzda, adınız ve e-posta adresiniz gibi kişisel bilgiler de tarafımıza iletilebilir.

Çerezler (Cookies)

Sitemiz, kullanıcı deneyimini geliştirmek amacıyla çerezler kullanabilir. Çerezler, ziyaret ettiğiniz sayfalar ve yaptığınız işlemlerle ilgili bilgi içerir. Tarayıcı ayarlarınızı değiştirerek çerezleri engelleyebilir veya silebilirsiniz.

Google AdSense Reklamları

Bu site, üçüncü taraf reklam şirketlerinin (ör. Google AdSense) reklam hizmetlerinden faydalanabilir. Bu şirketler, ilgi alanlarınıza göre reklam göstermek amacıyla bu sitedeki ve diğer sitelerdeki ziyaretleriniz hakkında bilgi toplayabilir. Google’ın reklam çerezlerini nasıl kullandığı hakkında daha fazla bilgi almak için buraya tıklayabilirsiniz.

Bilgi Güvenliği

Kişisel verileriniz, yetkisiz erişim veya ifşa riskine karşı korunmaktadır. Ancak internet üzerinden aktarılan hiçbir bilginin %100 güvenli olduğu garanti edilemez.

Dış Bağlantılar

Sitemiz zaman zaman harici web sitelerine bağlantılar içerebilir. Bu sitelerin gizlilik uygulamalarından sorumlu değiliz. Lütfen bu sitelerin kendi gizlilik politikalarını inceleyin.

Gizlilik Politikasında Değişiklik

Bu gizlilik politikası zaman zaman güncellenebilir. Yapılan değişiklikler bu sayfada yayımlanacaktır. En son güncelleme tarihi: Haziran 2025

İletişim

Gizlilik politikasıyla ilgili herhangi bir sorunuz varsa genetiktibbi@gmail.com adresinden bizimle iletişime geçebilirsiniz.

Yorumlar

Yorum Gönder

Bu blogdaki popüler yayınlar

Amyotrofik Lateral Skleroz, ALS Genetik mi?

Resim
Amniyotrofik lateral skleroz (ALS), genetik olarak birçok genetik varyasyonun orantısız olarak katkısıyla karakterize karmaşık bir nörodejeneratif hastalıktır. Ailede ALS hastası bireyin varlığı aile bireyleri açısından riski arttırır. ALS olan bireyin birinci derece akrabalarında (anne-baba-kardeş-çocuk) risk daha fazladır. Toplu olarak, tanımlanan genetik risk faktörleri, ALS’nin ∼% 50-% 70'inden sorumludur. ALS poligenik multifaktöriyel bir hastalıktır. Tek başına anlamı olmayan birçok genetik varyant ve birçok çevresel faktör bir araya gelerek hastalık ortaya çıkar. Hastalığın küçük bir kısmı ise tek gen hastalığı şeklinde kalıtırlır. Yani bir gendeki patojenik tek bir mutasyon hastalığın ortaya çıkmasına neden olabilir. Sonraki kuşaklara keskin bir biçimde kalıtılır. ALS’nin ortalama %9 ‘unda SOD1 genindeki mutasyonlar sorumlu tutulmaktadır. ALS ile ilişkili genlerin çoğu alellik heterojenite gösterir. Her gen içindeki farklı mutasyonlar aynı klinik fenotipe neden olabili...
devamı »

Prematür Ovarian Yetmezlik, Erken Menopoz

Resim
Prematür Ovarian Yetmezlik (POY) ve Erken Menopoz: Genetik Nedenler           Prematür ovarian yetmezlik (POY) veya erken menopoz, kadınlarda yumurtalık fonksiyonlarının 40 yaşından önce kaybedilmesiyle ortaya çıkan önemli bir durumdur. Genetik faktörler, bu rahatsızlığın en yaygın nedenleri arasında yer alır. Turner sendromu, Frajil X sendromu ve diğer genetik faktörler POY'un gelişiminde kritik rol oynar. Erken Menopoz, Prematür Ovaryen Yetmazlik Turner Sendromu ve X Kromozomu Anomalileri Klasik Turner Sendromu Turner sendromu, POY'un en yaygın genetik nedenidir ve X kromozomunun tamamen eksik olduğu bir durumdur. Klasik Turner sendromunda yumurtalık rezervi tamamen tükenmiştir ve doğurganlık mümkün değildir. Mozaik Turner Sendromu Mozaik Turner sendromunda, X kromozomu eksikliği kısmi veya hücresel düzeyde farklılık gösterebilir. Bu bireyler adet görebilir ve çocuk sahibi olabilirler. Ancak doğum öncesi dönemde başlayan foliküler kayıplar nedeniyle erken...
devamı »

Spinal Müsküler Atrofi (SMA): Genetik Temeller, Klinik Bulgular ve Tedavi Seçenekleri

Resim
Spinal Müsküler Atrofi (SMA) Nedir?      Spinal Müsküler Atrofi (SMA), motor nöron hasarı nedeniyle kas zayıflığına ve kas kaybına yol açan, otozomal resesif geçiş gösteren nadir bir nöromüsküler hastalıktır. Hastalığın temelinde, SMN1 (Survival Motor Neuron 1) genindeki delesyon veya patojenik mutasyonlar yer almaktadır. SMN proteini , motor nöronların hayatta kalması için kritik rol oynar. Eksikliği durumunda omurilikteki motor nöronlar dejenerasyona uğrar, kaslar uyarılamaz ve atrofi gelişir.      SMA'nın görülme sıklığı yaklaşık 1/6.000 - 1/10.000 arasında değişiklik göstermektedir. Taşıyıcılık oranı ise 1/40 - 1/60 arasındadır. Hastalığın kliniği, bulguları ve seyri genetik altyapıya ve SMN2 gen kopya sayısına bağlı olarak değişiklik gösterebilir. SMA Spinal Musküler Atrofi SMA'nın Genetik Mekanizması      SMA, genetik olarak heterojen bir hastalık olup, SMN1 ve SMN2 genleri dışında da bazı genetik varyasyonlar ile ilişkilendirilmi...
devamı »